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解读科学家们,在基因疗法研究领域,取得的

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本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!

JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果

doi:10./JCI

在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)等常见疾病的患者提供一种新的,更持久的治疗选择,并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。

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